| Ανακοινώσεις

Στα πλαίσια της επιτήρησης της ασφάλειας μετά την έγκριση και κυκλοφορία του Zolgensma* (onasemnogene abeparvovec) καταγράφηκε η θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια (thrombotic microangiopathy TMA) ως κίνδυνος συναφής με τη λήψη του onasemnogene abeparvovec και ως εκ τούτου η Novartis ενημέρωσε την Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (Summary of Product Characteristics SmPC) προσθέτοντας την ΤΜΑ στο φύλλο Οδηγιών Δυνητικού Κινδύνου.

Η ΤΜΑ είναι σπάνια πάθηση που χαρακτηρίζεται από φθορά των αγγείων σε συνδυασμό με θρομβοκυτταροπενία (χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων), αιμολυτική αναιμία (χαμηλό αριθμό ερυθρών αιμοσφαιρίων) και οξεία νεφρική βλάβη. H TMA αντιμετωπίζεται και μπορεί να υποχωρίσει με τις κατάλληλες παρεμβάσεις. Η έγκαιρη ανίχνευση είναι πολύ σημαντική. Εάν ένα παιδί παρουσιάσει σημάδια ή συμπτώματα ΤΜΑ, όπως ξαφνικό οίδημα ή αιμορραγία, επιληπτικές κρίσεις ή μειωμένη παραγωγή ούρων μετά τη λήψη του onasemnogene abeparvovec είναι σημαντικό να έρθει σε επαφή με το θεράποντα ιατρό άμεσα. Η πιθανότητα εμφάνισης ΤΜΑ αναφέρεται στη 1 εβδομάδα μετά την έγχυση του onasemnogene abeparvovec.

*Έως τον Ιανουάριο του 2021 περισσότερα από 1.000 παιδιά είχαν λάβει το onasemnogene abeparvovec παγκοσμίως μέσω κλινικών μελετών, προγραμμάτων ειδικής πρόσβασης και μέσω του εμπορικού δρόμου. Έως το Φερβρουάριο του 2021 συνολικά 6 επιβεβαιωμένες περιπτώσεις ΤΜΑ είχαν αναφερθεί παγκοσμίως σε ασθενείς ηλικίας 4 μηνών έως 4,5 ετών, με την πρώτη να καταγράφεται τον Οκτώβρη του 2019. Σε όλες τις περιπτώσεις η ΤΜΑ εμφανίστηκε στις 2 πρώτες εβδομάδες μετά τη λήψη του φαρμάκου. Όλα τα παιδιά ανταποκρίθηκαν θετικά στις ιατρικές παρεμβάσεις, η θρομβοκυτταροπενία και η αναιμία υποχώρησαν και η νεφρική λειτουργία αποκαταστάθηκε.

Βρείτε ολόκληρη την επιστολή εδώ: EMEA Community Statement FINAL – Approved 18MAR2021 pdf

 

Comments are closed.