| Ανακοινώσεις

Επιστολή Roche Global SMA Team στην κοινότητα του SMA Europe:                                                 

Με χαρά μοιραζόμαστε τα νέα δεδομένα των δύο ετών του 2ου μέρους της μελέτης FIREFISH, η οποία αξιολογεί το EvrysdiTM (risdiplam) ως θεραπευτική αγωγή σε βρέφη 1-7 μηνών (κατά την εγγραφή) με συμπτωματική Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) τύπου 1. Το risdiplam, ανάμεσα στους 12 και τους 24 μήνες, βελτίωσε τη λειτουργία των κινητικών νευρώνων, συμπεριλαμβανομένης και της ικανότητας να κάθονται χωρίς υποστήριξη. Τα νέα αυτά δεδομένα θα παρουσιαστούν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (AAN) που θα λάβει χώρα διαδικτυακά στις 17-22 Απριλίου 2021.

Το ορόσημο της ικανότητας να καθίσουν για τουλάχιστον 5 δευτερόλεπτα χωρίς υποστήριξη υπήρξε πρωτεύον σημείο της μελέτης. Στους 12 μήνες, το 29% (12/41) των βρεφών που πήραν risdiplam μπορούσαν να καθίσουν χωρίς υποστήριξη για 5 δευτερόλεπτα και το ποσοστό ανέβηκε στο 61% (25/41) στους 24 μήνες. Στη φυσική εξέλιξη της SMA τύπου 1, χωρίς αγωγή, τα παιδιά δεν έχουν την ικανότητα να καθίσουν χωρίς υποστήριξη.

Στον τομέα της ασφάλειας, επιβεβαιώνεται το ασφαλές προφίλ του φαρμάκου που παρατηρήθηκε στις προηγούμενες μελέτες και δεν υπήρξαν ανεπιθύμητε ενέργειες που να οδηγήσουν συμμετέχοντες να διακόψουν την αγωγή ή να αποσυρθούν από τη μελέτη.

Τα αποτελέσματα που θα δημοσιευτούν καλύπτουν και άλλα κινητικά ορόσημα όπως την ικανότητα κατάποσης και μάσησης και δεδομένα επιβίωσης. Για περισσότερα στοιχεία παρακαλώ δείτε το δελτίο τύπου: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-04-15.htm

Comments are closed.