| Ανακοινώσεις

30 Ιουνίου 2020

Η επιτροπή για σκευάσματα για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) πρότεινε την επικαιροποίηση της επίσημης ένδειξης του Translarna (ataluren), ώστε να συμπεριληφθεί και η χρήση του σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne που δεν είναι πια περιπατητικοί.

Η επιτροπή συγκεκριμένα ψήφισε υπέρ της απόρριψης της πρότασης ‘‘Η αποτελεσματικότητα δεν έχει αποδειχθεί σε μη περιπατητικούς ασθενείς’’ από την Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος. Αν αυτή η αλλαγή γίνει αποδεκτή από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή που λαμβάνει και την τελική απόφαση με βάση την πρόταση της επιτροπής CHMP, τότε αναμένεται ότι αυτό θα βοηθήσει στην πρόσβαση, καθώς και στην αποζημίωση της αγωγής από τα ασφαλιστικά ταμεία για ασθενείς, που ενώ βρίσκονται σε αγωγή καθίστανται μη περιπατητικοί.

Το Translarna έχει εγκριθεί, υπό προϋποθέσεις, από την Ευρωπαϊκή Ένωση για ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne, 2 ετών ή μεγαλύτερους, που είναι φορείς ανερμηνεύσιμης μετάλλαξης στο γονίδιο της δυστροφίνης και είναι περιπατητικοί. Όμως κλινικές μελέτες καθώς και δεδομένα από την καθημερινή κλινική εμπειρία με το σκεύασμα, έχουν δείξει ότι μπορεί εκτός από την περιπατητικότητα, να βελτιώσει και την συνολική έκβαση των ασθενών μετά από την απώλεια της.

Δεδομένα από την μακροπρόθεσμη μελέτη 019 (NCT01557400), μία ανοικτή μελέτη επέκτασης, έδειξαν ότι το Translarna προφυλάσσει την πνευμονική λειτουργία σε μη περιπατητικούς ασθενείς (που δεν μπορούν να περπατήσουν χωρίς βοήθεια) για επιπρόσθετα τέσσερα χρόνια, συγκριτικά με ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη αγωγή σε μια μελέτη ελέγχου της φυσικής εξέλιξης της νόσου σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DNHS;NCT00468832).

Η μελέτη DNHS, που έγινε από την ομάδα Cooperative International Neuromuscular Research Group, είναι η μεγαλύτερη προοπτική μελέτη παρατήρησης που έχει γίνει σχετικά με την φυσική εξέλιξη της νόσου.

Αποτελέσματα από την εξελισσόμενη μελέτη μητρώου STRIDE (NCT02369731), μία μελέτη παρατήρησης σε περισσότερα από 50 κέντρα στην Ευρώπη και στο Ισραήλ, επίσης έδειξαν ότι ασθενείς υπό αγωγή με Translarna, μαζί με την καθιερωμένη αγωγή, διατήρησαν την ικανότητά τους να περπατούν χωρίς βοήθεια για 3,5 χρόνια περισσότερο σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν μόνο την καθιερωμένη αγωγή στην μελέτη DNHS.

Επίσης, στην ίδια μελέτη (STRIDE) φάνηκε ότι το Translarna προφύλαξε την λειτουργικότητα των πνευμόνων. Σε σύγκριση με αντίστοιχους ασθενείς από την μελέτη της φυσικής εξέλιξης της νόσου, οι ασθενείς που ήταν υπό αγωγή με Translarna διατήρησαν την φυσιολογική λειτουργία των πνευμόνων για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. Η αναπνευστική ανεπάρκεια είναι η βασική αιτία θανάτου σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne και για αυτό η διατήρηση της λειτουργικότητας των πνευμόνων είναι η πλέον σημαντική προτεραιότητα.

Περισσότερες λεπτομέρειες θα βρείτε:
https://musculardystrophynews.com/2020/06/30/chmp-recommends-translarna-label-update-that-enables-treating-dmd-patients-unable-to-walk/?utm_source=Muscular+Dystrophy&utm_campaign=2fa1fd62fb-RSS_EMAIL_CAMPAIGN_NON-US&utm_medium=email&utm_term=0_ea166dad7b-2fa1fd62fb-73745310

Παρακάτω θα βρείτε το δελτίο τύπου της εταιρίας : 

https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-chmp-recommendation-translarnatm

https://ir.ptcbio.com/node/12976/pdf 

Comments are closed.