Η επιτροπή για σκευάσματα για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) πρότεινε την επικαιροποίηση της επίσημης ένδειξης του Translarna (ataluren), ώστε να συμπεριληφθεί και η χρήση του σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne που δεν είναι πια περιπατητικοί.
Η επιτροπή συγκεκριμένα ψήφισε υπέρ της απόρριψης της πρότασης ‘‘Η αποτελεσματικότητα δεν έχει αποδειχθεί σε μη περιπατητικούς ασθενείς’’ από την Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος. Αν αυτή η αλλαγή γίνει αποδεκτή από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή που λαμβάνει και την τελική απόφαση με βάση την πρόταση της επιτροπής CHMP, τότε αναμένεται ότι αυτό θα βοηθήσει στην πρόσβαση, καθώς και στην αποζημίωση της αγωγής από τα ασφαλιστικά ταμεία για ασθενείς, που ενώ βρίσκονται σε αγωγή καθίστανται μη περιπατητικοί.
Το Translarna έχει εγκριθεί, υπό προϋποθέσεις, από την Ευρωπαϊκή Ένωση για ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne, 2 ετών ή μεγαλύτερους, που είναι φορείς ανερμηνεύσιμης μετάλλαξης στο γονίδιο της δυστροφίνης και είναι περιπατητικοί. Όμως κλινικές μελέτες καθώς και δεδομένα από την καθημερινή κλινική εμπειρία με το σκεύασμα, έχουν δείξει ότι μπορεί εκτός από την περιπατητικότητα, να βελτιώσει και την συνολική έκβαση των ασθενών μετά από την απώλεια της.
Δεδομένα από την μακροπρόθεσμη μελέτη 019 (NCT01557400), μία ανοικτή μελέτη επέκτασης, έδειξαν ότι το Translarna προφυλάσσει την πνευμονική λειτουργία σε μη περιπατητικούς ασθενείς (που δεν μπορούν να περπατήσουν χωρίς βοήθεια) για επιπρόσθετα τέσσερα χρόνια, συγκριτικά με ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη αγωγή σε μια μελέτη ελέγχου της φυσικής εξέλιξης της νόσου σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DNHS;NCT00468832).
Η μελέτη DNHS, που έγινε από την ομάδα Cooperative International Neuromuscular Research Group, είναι η μεγαλύτερη προοπτική μελέτη παρατήρησης που έχει γίνει σχετικά με την φυσική εξέλιξη της νόσου.
Αποτελέσματα από την εξελισσόμενη μελέτη μητρώου STRIDE (NCT02369731), μία μελέτη παρατήρησης σε περισσότερα από 50 κέντρα στην Ευρώπη και στο Ισραήλ, επίσης έδειξαν ότι ασθενείς υπό αγωγή με Translarna, μαζί με την καθιερωμένη αγωγή, διατήρησαν την ικανότητά τους να περπατούν χωρίς βοήθεια για 3,5 χρόνια περισσότερο σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν μόνο την καθιερωμένη αγωγή στην μελέτη DNHS.
Επίσης, στην ίδια μελέτη (STRIDE) φάνηκε ότι το Translarna προφύλαξε την λειτουργικότητα των πνευμόνων. Σε σύγκριση με αντίστοιχους ασθενείς από την μελέτη της φυσικής εξέλιξης της νόσου, οι ασθενείς που ήταν υπό αγωγή με Translarna διατήρησαν την φυσιολογική λειτουργία των πνευμόνων για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. Η αναπνευστική ανεπάρκεια είναι η βασική αιτία θανάτου σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne και για αυτό η διατήρηση της λειτουργικότητας των πνευμόνων είναι η πλέον σημαντική προτεραιότητα.
Περισσότερες λεπτομέρειες θα βρείτε:
https://musculardystrophynews.com/2020/06/30/chmp-recommends-translarna-label-update-that-enables-treating-dmd-patients-unable-to-walk/?utm_source=Muscular+Dystrophy&utm_campaign=2fa1fd62fb-RSS_EMAIL_CAMPAIGN_NON-US&utm_medium=email&utm_term=0_ea166dad7b-2fa1fd62fb-73745310
Παρακάτω θα βρείτε το δελτίο τύπου της εταιρίας :
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 42465 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 55792 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 69438 additional Info on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 35544 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 50539 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 609 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 56495 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2020/06/30/σύσταση-για-επικαιροποίηση-της-επίση/ […]