3/2/2020

Η Φαρμακευτική Εταιρεία PTC Therapeutics δημοσίευσε δεδομένα από την ανάλυση του παγκόσμιου μητρώου STRIDE που αφορούν στο φάρμακο TranslarnaTM (Ataluren) στην περίπτωση των μη νοηματικών μεταλλάξεων στη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne. 

Μπορείτε να διαβάσετε την επίσημη σχετική ανακοίνωση στον παρακάτω σύνδεσμο: 

http://ir.ptcbio.com/node/12541/pdf?fbclid=IwAR1NKPLKcdAxMBfXx3Y2n895s-KNo_-wkkzxiarL0DyhgjcY5_mCgrgGJRw

καθώς και το άρθρο με όλη την ανάλυση των δεδομένων: https://www.futuremedicine.com/doi/pdf/10.2217/cer-2019-0171

Iανουάριος 2020

1. Το Vamorolone (VBP15) είναι ένα στεροειδές φάρμακο που βρίσκεται υπό μελέτη για παιδιά με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne, ηλικίας 5 έως 7 ετών. Η Ειδική Μονάδα Νευρομυϊκών Παθήσεων του Νοσοκομείου Παίδων «Αγία Σοφία» στην Αθήνα είναι πλέον ένα από τα ενεργά κέντρα της κλινικής δοκιμής του φαρμάκου. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συμμετοχή σας στην κλινική δοκιμή μπορείτε να καλείτε στην Γραμματεία της Μονάδας στα τηλέφωνα 2107482334 και 2132013656, Δευτέρα – Πέμπτη, 9:00 – 14:00.

2. Ανακοινώνεται η έναρξη του πρώτου διεθνούς ερευνητικού προγράμματος με τη σύμπραξη 19 Ερευνητικών Κέντρων και Οργανισμών που θα μελετήσει τη δυστροφίνη στον εγκέφαλο των ατόμων με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne. Για περισσότερες λεπτομέρειες, δείτε το αντίστοιχο δελτίο τύπου: https://worldduchenne.org/bind-kickoff/

Δεκέμβριος 2019 

  1. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων H.Π.Α. (FDA)ενέκρινε την επιτάχυνση της έγκρισης του φαρμάκου Vyondys 53 (Golodirsen) στα άτομα με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne με μεταλλάξεις σύμφωνες με το exon skipping 53. 

Παρακάτω θα βρείτε την ανακοίνωση του FDA: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-first-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation?

2. H Φαρμακευτική Εταιρεία Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την έναρξη κλινικής δοκιμής φάσης 1/2 γονιδιακής θεραπείας για τη β-σαρκογλυκανοπάθεια (Zωνιαία Μυϊκή Δυστροφία τύπου LGMD2E) σε εξειδικευμένα κέντρα των ΗΠΑ. Για περισσότερες λεπτομέρειες μπορείτε να επισκεφθείτε το site https://clinicaltrials.gov/ με τον κωδικό της κλινικής δοκιμής:  NCT03652259.

Νοέμβριος 2019

Πιστοποίηση Ειδικής Μονάδας Νευρομυϊκών Παθήσεων Ρίου Πατρών
ως 
Κέντρο Εμπειρογνωμοσύνης Σπανίων και Πολύπλοκων Νοσημάτων

        Με τη δημοσίευση του ΦΕΚ Β’ 4039/5.11.2019, αναγνωρίζεται η Μονάδα Νευρομυϊκων Παθήσεων του Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Πατρών «ΠΑΝΑΓΙΑ Η ΒΟΗΘΕΙΑ» ως Κέντρου Εμπειρογνωμοσύνης Σπανίων και Πολύπλοκων Νοσημάτων στην κύρια θεματική ενότητα: «Σπάνια Νευρολογικά Νοσήματα» και πιο συγκεκριμένα για τις υποθεματικές ενότητες:

  1. Νωτιαία μυϊκή ατροφία και σχετιζόμενα σύνδρομα Πολυνευροπάθειες – Νοσήματα νευρομυϊκής σύναψης και μυών
  2. Νωτιαία μυϊκή ατροφία
  3. Πλαγία μυατροφική σκλήρυνση/ Άλλες νόσοι κινητικού νευρώνα
  4. Κληρονομικές νευροπάθειες
  5. Χρόνια φλεγμονώδη Πολυνευροπάθεια
  6. Μυϊκές δυστροφίες
  7. Μυοτονικές νόσοι
  8. Μιτοχονδριακές μυοπάθειες
  9. Μυοπάθειες από διαταραχή μεταβολισμού, συγγενείς και άλλες
  10. Μυασθένεια

           Πρόκειται για την τρίτη Ειδική Μονάδα Νευρομυϊκών Παθήσεων του MDA Ελλάς (Σωματείο για τη φροντίδα ατόμων με Νευρομυϊκές παθήσεις) που δημιουργήθηκε με την αποκλειστική χορηγία του Ιδρύματος Σταύρος Νιάρχος.  Ξεκίνησε τη λειτουργία της από τις 23 Σεπτεμβρίου 2009 απορροφώντας περιστατικά που ήταν ήδη καταγεγραμμένα στις ήδη δύο προϋπάρχουσες μονάδες Αθήνας και Θεσσαλονίκης καθώς επίσης και περιστατικά που είχαν προσέλθει κατά καιρούς στη Νευρολογική Κλινική του Π.Γ.Ν.Π. και ανήκουν στη συγκεκριμένη ομάδα παθήσεων. Η Μονάδα καλύπτει τις ανάγκες όλης της Δυτικής Ελλάδος, Ιονίων Νήσων  Πελοποννήσου και όχι μόνο. 

          Με επιστημονικό υπεύθυνο την Διευθύντρια της Νευρολογικής Κλινικής, καθηγήτρια κα Ελισάβετ Χρόνη MD, PhD και την ιατρική ομάδα που την πλαισιώνει στη προσπάθεια αυτή, εξυπηρετούνται εβδομαδιαίως συγκεκριμένος αριθμός ασθενών προσφέροντάς τους πλήρη ιατρικό έλεγχο από τις ειδικότητες που αφορούν τη πάθησή τους.

          Με την αναγνώριση της Μονάδας Νευρομυϊκών Παθήσεων του Π.Γ.Ν.Π. «ΠΑΝΑΓΙΑ Η ΒΟΗΘΕΙΑ» ως Κέντρο Εμπειρογνωμοσύνης, υπάρχει η δυνατότητα στο μέλλον συμμετοχής στα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς, ώστε οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση απευθείας στην πληροφορία.  Θα δημιουργηθούν κοινές βάσεις κλινικών δεδομένων και πληροφοριών, θα υπάρχει η δυνατότητα συνεργασίας σε εκπαιδευτικά ζητήματα που αφορούν στους επαγγελματίες υγείας και ένα ενιαίο σύστημα καταγραφής δεδομένων σε Ευρωπαϊκά Μητρώα

11/11/2019

Η Φαρμακευτική Εταιρεία Roche ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή SUNFISH που αξιολογεί το φάρμακο Risdiplam για άτομα ηλικίας 2-25 ετών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) τύπου 2 ή 3. Περισσότερες λεπτομέρειες θα βρείτε στην ανακοίνωση τύπου της Εταιρείας: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm?fbclid=IwAR3SVZWgrIiwV7sNO17tCBPEeftQ4kaeeu_BjP8VeX7Lyi_fpwOdR3sUr-k

 

8/11/2019

Ανακοινώθηκε η διαθεσιμότητα προγεννητικού ελέγχου για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) σε τέσσερις ευρωπαϊκές χώρες, Γερμανία, Αυστρία, Ελβετία και Ολλανδία

6/11/2019

Η Φαρμακευτική Εταιρεία Roche ανακοίνωσε τη διακοπή των κλινικών δοκιμών SPITFIRE και THUNDERJET του φαρμάκου RG6206 κατά της μυοστατίνης για τη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne. Παρακάτω θα βρείτε περισσότερες λεπτομέρειες με την ανακοίνωση της Εταιρείας στον Παγκόσμιο Οργανισμό Duchenne:  https://worldduchenne.org/wp-content/uploads/2019/11/Roche-Community-Letter.pdf?fbclid=IwAR2TARQXrToRnGA_kQCkcMIH3WA4bPponYag0w6W3wih89OjgnAm9s31-Ls. 

 

30/7/2019

Η Φαρμακευτική Εταιρεία Biogen δημοσίευσε δεδομένα που δείχνουν ότι η αγωγή με Spinraza βελτιώνει την κινητικότητα και παρέχει μακροπρόθεσμα οφέλη για ασθενείς με SMA II και SMA III. 
Διαβάστε σχετικά στον παρακάτω σύνδεσμο: http://www.globenewswire.com/news-release/2019/04/30/1812428/0/en/Data-Published-in-Neurology-Show-that-Treatment-with-SPINRAZA-nusinersen-Improved-Motor-Function-and-Provided-Long-Term-Benefit-for-Individuals-with-Later-Onset-Spinal-Muscular-Atr.html?fbclid=IwAR33q3r_L9JamDiDkl2F8z530gbJmLZj92EWMTJhUKTUhm_jaXnXc_s6ApU

29/7/2019

Στους παρακάτω συνδέσμους θα βρείτε μεταφρασμένα στα ελληνικά τα κείμενα:
Οδηγός Γονέων DMD 
και 
Πρότυπα Φροντίδας Μυϊκής Δυστροφίας Duchenne

7/2/2019

Έχουμε τη χαρά να σας ανακοινώσουμε ότι, από τις 7/2/2019, το MDA Ελλάς, αποτελεί επίσημο μέλος της EURORDIS. Η EURORDIS – European Rare Diseases Organisation είναι αναγνωρισμένη, ως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Ασθενών με Σπάνιες παθήσεις, με μέλη πάνω από 800 οργανισμούς. Όπως αναφέρει χαρακτηριστικά η EURORDIS, «φέρνοντας κοντά όλους τους συλλόγους ασθενών, ενισχύεται η μοναδική φωνή των ανθρώπων με σπάνιες παθήσεις».

08/11/18

H Φαρμακευτική Εταιρεία Myonexus Therapeutics ανακοίνωσε την έναρξη κλινικής δοκιμής για πρώτη φορά στα χρονικά γονιδιακής θεραπείας για τη β-σαρκογλυκανοπάθεια (Ζωνιαία Μυική Δυστροφία LGMD2E).

Δείτε την ανακοίνωση από τον παρακάτω σύνδεσμο: http://myonexustx.com/

01/11/18 

To MDA Ελλάς, έχει τη χαρά να φιλοξενεί το πρώτο εκπαιδευτικό τριήμερο από μία σειρά εκπαιδευτικών προγραμμάτων που διοργανώνει ο Παγκόσμιος Οργανισμός Duchenne για όλους τους Οργανισμούς Duchenne ανά τον κόσμο!!!

President Hotel Athens
23-25 Νοεμβρίου 2018

Ακολουθεί η αντίστοιχη ανακοίνωση του Οργανισμού:

The Duchenne Data Foundation is planning an Educational Program through its Duchenne Academy that will last 6 months, and will be opened by an international workshop that will be held in Athens on Friday 23 to Sunday 25 November 2018.

Along the three days, the training workshop will involve patient groups, experts, and companies from different countries of the world who are part of the DMD community, discussing the following topics:

Περισσότερες λεπτομέρειες θα βρείτε στον παρακάτω σύνδεσμο: https://worldduchenne.org/duchenne-data-foundation-presents-duchenne-academy/

26/10/18

Tο 7ο Πανελλήνιο Συνέδριο Ασθενών (Patients in Power) θα πραγματοποιηθεί την Τετάρτη 21 Νοεμβρίου 2018 στo ξενοδοχείο Divani Caravel στην Αθήνα. Φέτος, οι εργασίες του συνεδρίου επικεντρώνονται στην επόμενη ημέρα, στη θέση των ασθενών απέναντι στις νέες τάσεις και στις προκλήσεις της εποχής. Στόχος του Συνεδρίου είναι ασθενείς από όλη την Ελλάδα να ενώσουν τη φωνή τους, να ανταλλάξουν απόψεις και εμπειρίες και να συντονίσουν τη δράση τους οριζόντια και ανεξαρτήτως επιμέρους παθήσεων, για την επίλυση των κοινών τους προβλημάτων. Όραμα, η ενίσχυση και ενδυνάμωση των συλλόγων ασθενών !!!

Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε την ιστοσελίδα: http://www.boussiasconferences.gr/default.asp?pid=86&la=1&confID=782. 

18/10/18

1. Η φαρμακευτική εταιρεία Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε τη συνεργασία της με το νοσοκομείο Nationwide Children’s Hospital για την κλινική δοκιμή της γονιδιακής της θεραπείας σε ασθενείς με Νευροπάθεια Charcot-Marie-Tooth τύπου 1Α το 2019.

Παρακάτω μπορείτε να επισκεφθείτε το site της εταιρείας και το αντίστοιχο δελτίο τύπου: 

http://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/…

2. Στον παρακάτω σύνδεσμο θα βρείτε την προσφάτως δημοσιευμένη αναφορά σχετικά με την ανάπτυξη και την εξέλιξη των κλινικών δοκιμών της γονιδιακής θεραπείας με Μικρο-Δυστροφίνη για τη Μυική Δυστροφία Duchenne: 

https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(18)30336-8

11/10/18

Προσφάτως δημοσιεύθηκαν τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα της φάσης Ι της κλινικής δοκιμής που αφορά στο φάρμακο TAS-205, της εταιρείας Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. Αποτελεί έναν πολλά υποσχόμενο αναστολέα ενός ενζύμου που εμπλέκεται στο μηχανισμό της φλεγμονώδους αντίδρασης.

Στο σύνδεσμο που ακολουθεί μπορείτε να βρείτε αναλυτικά τα αποτελέσματα: 

https://drive.google.com/file/d/1Nu0qNR-Ijt6n5d_KTf9rawpZsPUeIrVP/view?u…

01/09/18

Η Φαρμακευτική Εταιρεία Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την αρνητική απάντηση που έλαβε από την Επιτροπή CHMP του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ΕΜΑ σε σχέση με το Εteplirsen. 

Για περισσότερες λεπτομέρειες, επισκεφθείτε το δελτίο τύπου της Εταιρείας: 

http://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/…

20/09/18

Στους παρακάτω συνδέσμους θα μπορέσετε να βρείτε δύο προσφάτως δημοσιευμένα άρθρα για τη Μυική Δυστροφία Duchenne: 

1. Δράση του prednisone και του vamorolone προκλινικά που επιδεικνύει αντιφλεγμονώδη δράση: https://drive.google.com/file/d/1bWL_7UzyFDQV2WrbUlqUMmqGEHB8uYir/view?u…

2. Σύνθεση σώματος και δείκτης μάζας σώματος στη Μυική Δυστροφία Duchenne: o ρόλος της διατροφικής πρόσληψης. https://drive.google.com/file/d/16tzGGRVqtsUBvhXxofXt-szc4QtacPup/view?u…

12/07/18

Στις 9/7/18 η Φαρμακευτική Εταιρεία Catabasis Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσε το σχεδιασμό της Κλινικής Φάσης 3 POLARIS DMD με το φάρμακο edasalonexent σε ασθενείς με Μυική Δυστροφία Duchenne, που αναμένεται να ξεκινήσει το δεύτερο εξάμηνο του 2018. Διαβάστε σχετικά παρακάτω:

1. Introducing the POLARIS DMD Trialhttps://drive.google.com/file/d/1x89MOvGP3rgBBTyqu-Vp8ybrieEEk0wk/view?u…

2. Catabasis Pharmaceuticals Announces Plans for Edasalonexent Phase 3 POLARIS DMD Trial in Duchenne Muscular Dystrophyhttps://drive.google.com/file/d/1h2MIkOPuX9dbWsx1VEzMS9BmMz0_Gwis/view?u…

05/07/18

Παρακάτω θα βρείτε άρθρο σχετικά με την διατροφή στη Μυική Δυστροφία Duchenne, όπως δημιοσιεύθηκε προσφάτως: https://drive.google.com/file/d/1hvT_w19poEjQEqhyFBa42wrHbJPqmTQl/view?u…

27/06/18

Πριν από μερικές ώρες ανακοινώθηκε η διακοπή της κλινικής δοκιμής PhaseOut DMD του ezutromid από τη φαρμακοβιομηχανία Summit Therapeutics. Για περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να επισκεφθείτε τον παρακάτω σύνδεσμο: http://www.utrophintrials.com/. 

20/06/18

Δημιοσιεύθηκαν και είναι πλέον διαθέσιμες είναι οι νέες Οδηγίες για Παιδιατρικούς Φυσικοθεραπευτές που ασχολούνται με Νευρομυϊκά Νοσήματα. Μπορείτε να βρείτε το κείμενο στον παρακάτω σύνδεσμο: https://drive.google.com/file/d/0B-AfO3xSbdQIUEozeVhWUnlYZExUdUVpNGFPemR…

26/04/18

Στις 25/4/18 η Φαρμακευτική Εταιρεία Catabasis Pharmaceuticals παρουσιάσε με ανάλογο δελτίο τύπου νέα δεδομένα για το Edasalonexent (ΜoveDMD) που επιδεικνύουν σημαντική επιβράδυνση της εξέλειξης της Μυϊκής Δυστροφίας Duchenne μέσω μετρήσεων μαγνητικής τομογραφίας (MRI) ύστερα από ένα χρόνο φαρμακευτικής αγωγής. 

Για περισσότερες λεπτομέρειες επισκεφθείτε τον παρακάτω σύνδεσμο:

http://ir.catabasis.com/news-releases/news-release-details/catabasis-pha..

30/03/18

Στις 19-20/1/18 πραγματοποιήθηκε το 235ο European Neuromuscular Centre (ENMC) Workshop με θέμα «Η θέση του ασθενή με Νευρομυϊκή Πάθηση στην Από Κοινού Λήψη Αποφάσεων», το οποίο παρακολούθησε εκπρόσωπος του MDA Ελλάς. Περίληψή του είναι διαθέσιμη στον παρακάτω σύνδεσμο:

http://www.mdahellas.gr/235o-enmc-european-neuromuscular-centre-workshop

15/11/17

Γονιδιακή Θεραπεία και Νωτιαία Μυική Ατροφία 1 (SMA1)

Πρόσφατα δημοσιεύθηκαν τα αποτελέσματα χορήγησης γενετικά τροποποιημένου αδενοϊού με το γονίδιο της πρωτεΐνης SMN, που είναι μεταλλαγμένο στους ασθενείς με Νωτιαία Μυική Ατροφία (SMA). Αυτός ο ιός έχει τη δυνατότητα μολύνοντας επιλεκτικά τα κύτταρα που έχουν τη μετάλλαξη, να μεταφέρει το εν λόγω γονίδιο μέσα τους, ώστε να εκφράζεται πλέον η πρωτεΐνη. Στη συγκεκριμένη μελέτη συμμετείχαν 15 ασθενείς (νεογνά) με SMA και τα αποτελέσματα έδειξαν μεγαλύτερα ποσοστά επιβίωσης δίχως ανάγκη αναπνευστικής υποστήριξης, απόκτηση δυνατότητας βασικών κινήσεων, όπως μη υποβοηθούμενη δυνατότητα καθίσματος και βαδίσματος, ανάπτυξη ομιλίας και σίτισης από το στόμα σε σχέση με τα γνωστά δεδομένα που αφορούν στην εξέλιξη των ασθενών δίχως θεραπεία, καθώς επίσης και ασφάλεια της όλης διαδικασίας.

Για περισσότερες λεπτομέρειες μπορείτε να ανατρέξετε στο άρθρο:

Mendell, J.R., Al-Zaidy S., Shell, R., Arnold W.D., Rodino-Klapac L.R., Prior T.W., Lowes L., Alfano L., Berry K., Church K., Kissel J.T., Nagendran S., L’Italien J., Sproule D.M., Wells C., Cardenas J.A., Heitzer M.D., Kaspar A., Corcoran S., Braun L., Likhite S., Miranda C., Meyer K., Foust K.D., Burghes A.H.M., Kaspar B.K., Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy, N. Eng. J. Med., 2017, November 2nd, 377 (18), p. 1713 – 1722, http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1706198. 

Ιοί της Γρίπης Α και Β και Μυική Δυστροφία Duchenne

Πρόσφατες μελέτες σε ζωικά μοντέλα αποδεικνύουν πως οι ιοί της Γρίπης Α και Β (Influenza Viruses A/B-IAV και  ΙΒV) είναι τα πιο συνηθισμένα αίτια πρόκλησης μυϊκού πόνου και μυϊκής αδυναμίας, εφόσον προκαλούν φλεγμονώδη αντίδραση. Δεδομένου δε ότι και κατά τη  Μυική Δυστροφία Duchenne (DMD) υπάρχει καταστροφή των μυϊκών ινών, έχουν προηγηθεί συγκριτικές μελέτες από βιοψίες  μυών με DMD και μυών με διαταραχές που προέρχονται από φλεγμονώδεις αντιδράσεις λόγω των παραπάνω ιών. Και στις δύο περιπτώσεις διαπιστώθηκε αύξηση του ενζύμου CK, μυική νέκρωση και ατροφία μυϊκών ινών. Η παρακάτω πρόσφατη δημοσίευση ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης των επιδράσεων του ιού IAV σε πειραματόζωα με DMD και απέδειξε την ενίσχυση της μυϊκής καταστροφής. Καταλήγουν δε οι επιστήμονες στο συμπέρασμα μίας σημαντικής αλληλεπίδρασης μεταξύ παραγόντων του περιβάλλοντος (δηλαδή του ιού) και μεταλλαγμένων γονιδίων (DMD).

Για περισσότερες πληροφορίες συμβουλευτείτε το παρακάτω άρθρο:

Goody M., Jurczyszak D., Kim C., Henry C., Influenza A virus infection damages zebrafish skeletal muscle and exacerbates disease in zebrafish modeling Duchenne Muscular Dystrophy, PLOS Current Muscular Dystrophy, 2017, October 25, http://currents.plos.org/md/

14/07/17

Μετά από επίσημη επικοινωνία μας με την εταιρεία GENESIS Pharma, σχετικά με τη διάθεση του σκευάσματος Spinraza, θα θέλαμε να σας ενημερώσουμε πως η εταιρεία μας γνωστοποίησε ότι έχει προβεί σε όλες τις απαραίτητες ενέργειες ώστε το Spinraza (Nusinersen), η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), να είναι σύντομα διαθέσιμη σε όλους τους ασθενείς στη χώρα μας.

04/07/17

Η Ευρωπαική Επιτροπή ενέκρινε στις 30/05/17 το φάρμακο Spinraza (nusinersen), για την Νωτιαία Μυική Ατροφία.

Μπορείτε να δείτε την επίσημη ανακοίνωση της ΕΕ στα Αγγλικά εδώ και την μετάφρασή της στα Ελληνικά εδώ.

Περισσότερες πληροφορίες για το Φάρμακο μπορείτε να βρείτε εδώ.

Τέλος, o EOΦ στις 26/05/17 ενέκρινε ομαδικό πρόγραμμα πρώϊμης πρόσβασης στο συγκεκριμένο φάρμακο για πάσχοντες από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι. Την επίσημη ανακοίνωση μπορείτε να την βρείτε εδώ.