Θετικά τα πρώτα στοιχεία από την κλινική δοκιμή FORTITUTDE σύμφωνα με τα οποία άτομα που έλαβαν del–brax παρουσίασαν σημαντική μείωση σε βιοδείκτες της πάθησης.
Ειδικότερα, τα δεδομένα αυτά προήλθαν από το ιατρικό κέντρο του Πανεπιστημίου του Κάνσας το οποίο συμμετέχει ως κέντρο της κλινικής δοκιμής φάσης Ι/ΙΙ της εταιρίας Avidity για το del-brax (delpacibart braxlosiran) για την Προσωπο-Ωμο-Βραχιόνιο Μυϊκή Δυστροφία (FSHD).
Σύμφωνα με τα πρώτα ευρήματα της μελέτης, το del-brax θα μπορούσε να μειώσει σημαντικά την έκφραση του γονιδίου DUX4. Το εν λόγω γονίδιο συνήθως δεν εκφράζεται ή παραμένει ανενεργό στα υγιή άτομα ενώ αντίθετα, δημιουργεί τοξικές πρωτεΐνες στα μυϊκά κύτταρα των ασθενών με FSHD.
Tο del-brax οδήγησε, κατά μέσο όρο, σε μείωση πάνω από 50% της έκφρασης του DUX4 καθώς και σε 25% μείωση σε πρωτεΐνες που σχετίζονται με το DUX-4, έπειτα από διάστημα 4 μηνών.
Επιπροσθέτως, το φάρμακο μείωσε τα επίπεδα της κρεατινικής κινάσης, που αποτελεί δείκτη μυϊκής φθοράς.
Οι συμμετέχοντες που έλαβαν del-brax παρουσίασαν επίσης βελτίωση στην μυϊκή δύναμη και λειτουργία σε σχέση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτή η βελτίωση ήταν εμφανής και σε σύγκριση με άτομα από την μελέτη της φυσικής πορείας της νόσου ReSolve, στην οποία γίνεται καταγραφή της πορείας της νόσου χωρίς καμία αγωγή.
Πηγή: https://www.clinicaltrialsarena.com/newsletters/aviditys-fshd-drug-trial/