Η κλινική δοκιμή CIFFREO, Φάσης ΙΙΙ , που αξιολογεί την γονιδιακή θεραπεία μικρο-δυστροφίνης fordadistrogene movaparvovec σε περιπατητικά αγόρια 4-7 ετών με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της δοκιμής, σύμφωνα με ενημέρωση από την εταιρία Pfizer.
Πρόκειται για μια παγκόσμια, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή και ελεγχόμενη έναντι εικονικού φαρμάκου μελέτη που είχε ως στόχο να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας σε συμμετέχοντες που βρίσκονταν σε υπό σταθερή καθημερινή αγωγή γλυκοκορτικοειδών.
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η διαφοροποίηση του σκορ σε σχέση με την βάση αναφοράς, σύμφωνα με την κλίμακα αξιολόγησης North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Σύμφωνα με τα τελικά δεδομένα της ανάλυσης, δεν παρατηρήθηκε σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία της ομάδας των συμμετεχόντων που έλαβαν την γονιδιακή θεραπεία σε σχέση με την ομάδα που έλαβε το εικονικό φάρμακο.
Καμία σημαντική διαφοροποίηση δεν παρατηρήθηκε και στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης (10m run/walk velocity, time to rise from the floor velocity).
Η χορήγηση της θεραπείας έχει τεθεί σε παύση στη μελέτη CIFFREO λόγω ενός θανατηφόρου ανεπιθύμητου συμβάντος που δηλώθηκε κατά τη κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ DAYLIGHT του fordadistrogene movaparvovec, στην οποία συμμετείχαν νεότεροι ασθενείς με DMD, ηλικίας 2-3 ετών.