Έπειτα από τρία χρόνια σε αγωγή με την πειραματική κυτταρική θεραπεία CAP-1002, οι ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) συνεχίζουν να εμφανίζουν όφελος στην λειτουργικότητα του άνω άκρου καθώς και στη λειτουργία της καρδιάς, σύμφωνα με τα νεότερα δεδομένα από την μελέτη επέκτασης ανοικτού τύπου HOPE-2 (OLE).
Η μελέτη HOPE-2 ήταν μια μελέτη φάσης 2, ελεγχόμενη έναντι εικονικού φαρμάκου, η οποία αξιολόγησε την CAP-1002 σε 20 αγόρια με DMD καθώς και σε νέους άντρες σε πιο προχωρημένα στάδια της πάθησης, πολλοί εκ των οποίων είχαν χάσει την ικανότητα της βάδισης. Η δοκιμή πέτυχε τόσο τα πρωτεύοντα όσο και τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία που είχαν οριστεί, αποδεικνύοντας έτσι ότι η θεραπεία, χορηγούμενη κατευθείαν στην κυκλοφορία του αίματος κάθε 3 μήνες, βελτίωσε την λειτουργικότητα του άνω άκρου και την λειτουργία της καρδιάς σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Αφού ολοκλήρωσαν τη μελέτη HOPE-2, όλοι οι συμμετέχοντες σταμάτησαν τη θεραπεία για 1.5 χρόνο. Από τους 13 ασθενείς της μελέτης HOPE-2 που αποφάσισαν να συμμετάσχουν στην ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης , οι 6 είχαν λάβει αρχικά τη θεραπεία ενώ 7 είχαν λάβει το εικονικό φάρμακο.
Μετά από έναν χρόνο στη μελέτη επέκτασης, σημειώθηκε σημαντική βελτίωση στην λειτουργικότητα του άνω άκρου όπως καταγράφηκε στο Performance of the Upper Limb (PUL), μια αξιολόγηση της καθημερινής λειτουργικότητας των ώμων, των αγκώνων, των καρπών και των χεριών.
Στα τρία χρόνια, η CAP-1002 επιβράδυνε σημαντικά την έκπτωση της λειτουργικότητας του άνω άκρου σε σχέση με μια εξωτερική βάση δεδομένων σύγκρισης με παρεμφερείς ασθενείς με DMD. Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν έκπτωση 4.1 βαθμών κατά PUL έναντι των 7.8 βαθμών έκπτωσης της βάσης δεδομένων σύγκρισης : βελτίωση 3.7 βαθμών.
Η σταθεροποίηση στο κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας (το ποσοστό αίματος που εξωθείται από την αριστερή κοιλία σε κάθε καρδιακό παλμό) υποδηλώνει διατήρηση της καρδιακής λειτουργίας, σύμφωνα με τα δεδομένα.
Η Μελέτη HOPE-3 που απευθύνεται τόσο σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD όσο και σε μη περιπατητικούς, θα αξιολογεί την τριμηνιαία χορήγηση του CAP-1002 έναντι εικονικού φαρμάκου. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης είναι να καταγράψει την αποτελεσματικότητα της θεραπείας στην λειτουργία του άνω άκρου και του χεριού σύμφωνα με την κλίμακα PUL έπειτα από έναν χρόνο. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία συμπεριλαμβάνουν την επίδραση στην καρδιακή λειτουργία καθώς και άλλες λειτουργικές αξιολογήσεις.
Κατά τη διάρκεια μιας συνάντησης με τον FDA, ο Οργανισμός επιβεβαίωσε πως αν τα δεδομένα που θα προκύψουν από τη μελέτη HOPE-3 είναι θετικά, θα είναι επαρκή για να υποβληθεί αίτηση BLA (Biologics License Application) με σκοπό την έγκριση της θεραπείας.
Η θεραπεία CAP-1002 αποτελείται από καρδιακά προγονικά κύτταρα από καρδιοσφαίρες (CDC-Cardiosphere-derived cells), έναν τύπο προγονικών κυττάρων προερχόμενο από το ενήλικο μυοκάρδιο, που απελευθερώνουν σηματοδοτικά μόρια που προάγουν την καρδιακή λειτουργία.
Η θεραπεία έχει λάβει τους χαρακτηρισμούς της σπάνιας παιδιατρική νόσου (rare pediatric disease), του ορφανού φαρμάκου (orphan drug) και της προηγμένης θεραπείας αναγεννητικής ιατρικής (regenerative medicine advanced therapy) στις Η.Π.Α. για να υποστηρίξουν την περαιτέρω ανάπτυξή της.
Δεδομένα από την μελέτη φάσης 3 HOPE-3 (NCT05126758), η οποία αξιολογεί την θεραπεία σε ασθενείς με DMD ηλικίας 10 ετών και μεγαλύτερα που εμφανίζουν επιδείνωση της μυϊκής τους λειτουργίας, αναμένονται στο τέλος του έτους.