Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε άδεια για την εμπορική κυκλοφορία του φαρμάκου QALSODY (Tofersen) στην Ευρώπη. Πρόκειται για ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο για τη θεραπεία ενηλίκων με μια σπάνια γενετική μορφή της Πλαγίας Αμυοτροφικής Σκλήρυνσης (ALS) που οφείλεται σε μετάλλαξη στο γονίδιο της δισμουτάσης του υπεροξειδίου (SOD1).
Πρόκειται για την πρώτη έγκριση θεραπείας που στοχεύει σε γενετική αιτία της ALS στην Ευρωπαϊκή Ένωση .
Το QALSODY έλαβε την έγκριση κάτω από εξαιρετικές συνθήκες γιατί δεδομένης της σπανιότητας της πάθησης, η συγκέντρωση των απαραίτητων δεδομένων αποτελεί μεγάλη πρόκληση.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) πρότεινε επίσης τη διατήρηση του χαρακτηρισμού του QALSODY ως Ορφανό Φάρμακο.
Η έγκριση βασίστηκε στο σύνολο των αποτελεσμάτων από την μελέτη VALOR φάσης 3. Στα αποτελέσματα συμπεριελήφθηκαν δεδομένα για τον μηχανισμό δράσης του φαρμάκου, τους βιοδείκτες για την πάθηση και τα κλινικά δεδομένα που προέκυψαν.
Στη μελέτη αυτή έλαβαν μέρος 108 ασθενείς οι οποίοι έλαβαν κατά τυχαιοποιημένο τρόπο είτε QALSODY 100mg είτε εικονικό φάρμακο, για διάστημα 28 εβδομάδων.
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η διαφοροποίηση στο σκορ την 28η εβδομάδα συγκριτικά με την βάση αναφοράς, σύμφωνα με την αναθεωρημένη κλίμακα λειτουργικότητας για το ALS (ALS functional ratings scale-revised) .
Παρ’ότι τα αριθμητικά αποτελέσματα ευνοούσαν το Tofersen, δεν επετεύχθη στατιστική σημαντικότητα.
Ωστόσο στην ομάδα ασθενών που έλαβαν το Tofersen παρατηρήθηκε σημαντική μείωση των νευροινιδίων στο πλάσμα, που αποτελεί δείκτη νευροεκφυλισμού.
Κοινές παρενέργειες που καταγράφηκαν στη μελέτη ήταν η κόπωση, ο μυϊκός πόνος καθώς και ο πόνος στις αρθρώσεις, πυρετός και μεταβολές στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ).