Σε συνέχεια των αρνητικών αποτελεσμάτων της μελέτης φάσης 3 PHOENIX που αξιολογούσε το Relyvrio (AMX0035) σε ασθενείς με Πλαγία Μυατροφική Σκλήρυνση (ALS), η εταιρία Amylyx Pharmaceuticals ανακοίνωσε πως σε συνεργασία με τον FDA και την αρμόδια Υγειονομική Αρχή του Καναδά εκκίνησε διαδικασία για την διακοπή της εμπορικής διάθεσης του Relyvrio/Albrioza (sodium phenylbutyrate&taurursodiol) και την απόσυρση του φαρμάκου από τις αγορές των ΗΠΑ και Καναδά. Το Relyvrio/Albrioza δεν θα είναι πλέον διαθέσιμο για νέους ασθενείς ενώ οι ασθενείς που λαμβάνουν την θεραπεία στις ΗΠΑ και τον Καναδά και οι οποίοι επιθυμούν να παραμείνουν στην θεραπεία, κατόπιν σύμφωνης γνώμης του θεράποντος ιατρού τους, θα μπορούν να κάνουν μετάβαση σε πρόγραμμα δωρεάν παροχής του φαρμάκου.
Η Amylyx θα συνεχίσει να συλλέγει διαθέσιμα δεδομένα σχετικά με την επιβίωση προς υποστήριξη των ερευνών που γίνονται για την ALS και η μελέτη επέκτασης ανοικτού τύπου PHOENIX (OLE) θα συνεχιστεί.
Διατηρώντας την πρόθεσή της για την ανάπτυξη καινοτόμων νέων θεραπευτικών επιλογών για τις νευροεκφυλιστικές παθήσεις, η Amylyx συνεχίζει την ανάπτυξη των 2 ερευνητικών της προγραμμάτων: την αξιολόγηση του AMX0035 για το σύνδρομο Wolfram και την προϊούσα υπερπυρηνική παράλυση (PSP-Progressive Supranuclear Palsy) και του AMX0114 για την ALS, ενός αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου που στοχεύει την καλπαϊνη-2.
Σύμφωνα με δηλώσεις της CMO (Chief Medical Officer) της Amylyx: “Προκλινικά και κλινικά δεδομένα αποδεικνύουν την προοπτική που έχει τόσο το AMX0035 όσο και το AMX0114 στις νευροεκφυλιστικές παθήσεις. Το AMX0035 σχεδιάστηκε έτσι ώστε να επιβραδύνει ή να μετριάζει τον νευροεκφυλισμό στοχεύοντας το στρες στο ενδοπλασματικό δίκτυο και την μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, 2 κεντρικά μονοπάτια που διασυνδέονται και που οδηγούν στον κυτταρικό θάνατο ή τον νευροεκφυλισμό. Αξιολογούμε το AMX0035 σε παθήσεις στις οποίες εμπλέκονται αυτά τα δυο μονοπάτια, όπως το σύνδρομο Wolfram και την PSP. Αναμένουμε στο τέλος του μήνα να παρουσιάσουμε τα ενδιάμεσα αποτελέσματα από την μελέτη φάσης 2 HELIOS που αξιολογεί το AMX0035 σε σχέση με το σύνδρομο Wolfram, μια σπάνια γενετική θανατηφόρο νευροεκφυλιστική πάθηση με καμία προς το παρόν εγκεκριμένη από τον FDA θεραπευτική επιλογή.
Επιπλέον, συνεχίζεται η μελέτη φάσης 3 ORION που αξιολογεί το AMX0035 ως θεραπεία για την PSP, μιας σπάνιας νευροεκφυλιστικής διαταραχής που χαρακτηρίζεται ως ταυοπάθεια (tauopathy). Υπολογίζουμε την ανάλυση των ενδιάμεσων αποτελεσμάτων από την μελέτη ORION στα μέσα του 2025”.