| Ανακοινώσεις

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε έγκριση για το φάρμακο givinostat, το οποίο θα διατίθεται στις ΗΠΑ υπό την εμπορική ονομασία Duvyzat και το οποίο είναι ένα πόσιμο εναιώρημα για την θεραπεία ατόμων με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne ηλικίας από 6 ετών και άνω.

Πρόκειται για την πρώτη θεραπεία (μη στεροειδική) που εγκρίνεται στην Αμερική για ασθενείς με κάθε τύπο μετάλλαξης που ευθύνεται για τη νόσο. Η θεραπεία στοχεύει στην μείωση της φλεγμονής και της απώλειας της μυϊκής μάζας ενώ η λήψη της θα γίνεται 2 φορές την ημέρα σε συνιστώμενη δόση που θα εξαρτάται από το σωματικό βάρος του ασθενούς.

Ο μηχανισμός δράσης του Duvyzat βασίζεται στην αναστολή της δράσης των ενζύμων που ανήκουν στην οικογένεια των αποακετυλασών των ιστονών HDAC (Histone deacetylase) και τα οποία εμπλέκονται στην ρύθμιση της γονιδιακής έκφρασης του κυττάρου.

Η έγκριση της θεραπείας ήρθε ως αποτέλεσμα των θετικών δεδομένων από τη μελέτη φάσης 3 EPIDYS (NCT02851797), στην οποία έλαβαν μέρος 179 αγόρια ηλικίας 6-17 των με DMD, περιπατητικά και υπό σταθερή δόση κορτικοστεροειδών.

Τα αγόρια έλαβαν κατά τυχαιοποιημένο τρόπο Duvyzat ή εικονικό φάρμακο δυο φορές την ημέρα για 1.5 χρόνο κι έπειτα αξιολογήθηκαν ως προς τον χρόνο που απαιτούνταν για να ανέβουν 4 σκαλοπάτια. Κατά το διάστημα αυτό το Duvyzat φάνηκε να επιβραδύνει την έκπτωση της μυϊκής λειτουργίας. Σύμφωνα με τις αξιολογήσεις, τα αγόρια που λάμβαναν την θεραπεία χρειάστηκαν λιγότερο χρόνο κατά 1.78 δευτερόλεπτα για να ολοκληρώσουν την δοκιμασία σε σχέση με τα αγόρια που λάμβαναν το εικονικό φάρμακο.

Το Duvyzat φάνηκε επίσης να επιβραδύνει την επιδείνωση σύμφωνα με το North Star Ambulatory Assessment score (NSAA), μια κλίμακα της κινητικής λειτουργίας σύμφωνα με την οποία μεγαλύτερο σκορ αντιστοιχεί σε καλύτερη επίδοση. Το εν λόγω σκορ μειώθηκε κατά 40% λιγότερο στα αγόρια που λάμβαναν Duvyzat ενώ παράλληλα δεν αυξήθηκε τόσο η λιπώδης διήθηση στους μυς σε αυτή την κατηγορία συμμετεχόντων. Ειδικότερα, σύμφωνα με τα δεδομένα η θεραπεία είχε ως αποτέλεσμα 30% λιγότερη λιπώδη διήθηση στον μηριαίο μυ (μείωση κατα 30% του κλάσματος vastus lateralis fat fraction (VLFF) που αποτελεί προγνωστικό δείκτη για την απώλεια της βάδισης και της εξέλιξης της νόσου), σε σχέση με την ομάδα που έλαβε το εικονικό φάρμακο. 

Οι πιο κοινές παρενέργειες που αναφέρθηκαν κατά τη λήψη του Duvyzat στο πλαίσιο της μελέτης ήταν διάρροια, κοιλιακό άλγος, χαμηλότερος αριθμός αιμοπεταλίων και υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων.

Καμία παρενέργεια συσχετιζόμενη με την θεραπεία δεν καταγράφηκε ως σοβαρή ή βαριά και η αντιμετώπιση των παρενεργειών έγινε μέσω παρακολούθησης και τροποποίησης της δοσολογίας.

 

Πηγή: https://musculardystrophynews.com/news/fda-approves-oral-givinostat-now-duvyzat-treat-duchenne-md/?utm_source=MD&utm_campaign=3a19d15eec-Email_ENL_NON-US_MD&utm_medium=email&utm_term=0_ea166dad7b-3a19d15eec-74629098

 

 

Comments are closed.