Θετικά αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή MOMENTUM Μέρος Β’ (SRP-5051-201) ανακοίνωσε η εταιρία Sarepta. Πρόκειται για μια παγκόσμια μελέτη Φάσης 2, πολλαπλής ανοδικής δόσης, του SRP-5051 (vesleteplirsen) στην οποία συμμετέχουν ασθενείς ηλικίας 8-21 ετών. Η θεραπεία SRP-5051 απευθύνεται σε ασθενείς που πάσχουν από μυϊκή δυστροφία Duchenne των οποίων οι μεταλλάξεις θα μπορούσαν να παρακαμφθούν με στόχευση του εξονίου 51.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα που προέκυψαν από την MOMENTUM Μέρος Β’, η υψηλότερη δόση, περίπου 30 mg/kg, δόση χορηγούμενη ανά 4 εβδομάδες είχε ως αποτέλεσμα μέση έκφραση δυστροφίνης της τάξης του 5.17% και παράκαμψη εξονίου 11.11%, κατά μέσο όρο, στις 28 εβδομάδες (n=20). Παρεμφερής έκφραση δυστροφίνης παρατηρήθηκε στις 28 εβδομάδες τόσο στους περιπατητικούς (4.76%,n=11) όσο και σε μη περιπατητικούς ασθενείς (5.67%, n=9) που συμμετείχαν στη μελέτη.
Υπομαγνησιαιμία είχε παρατηρηθεί προηγουμένως σε ασθενείς που λάμβαναν SRP-5051, οι οποίοι παρακολουθήθηκαν μέσω αγωγής συμπληρώματος μαγνησίου, προφυλακτικά βάσει πρωτοκόλλου.
Σύμφωνα με εκπρόσωπο της εταιρίας : “Η θεραπεία SRP-5051 σε δόσεις που χορηγούνται ανά 4 εβδομάδες έχει ως αποτέλεσμα σημαντικά μεγαλύτερη αύξηση της δυστροφίνης και της παράκαμψης εξονίου σε σχέση με την εβδομαδιαία χορήγηση του eteplirsen”.
“Τα δεδομένα αυτά υποδηλώνουν πως η SRP-5051 θα μπορούσε να έχει σημαντικό ρόλο στην θεραπεία ασθενών με DMD με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη που επιδέχεται θεραπεία μέσω παράκαμψης του εξονίου 51” δήλωσε ο Eugenio Mercuri, M.D., PhD., επικεφαλής της Μονάδας Νευρομυϊκών Παθήσεων του πανεπιστημίου Cattolica της Ρώμης, στην Ιταλία και ερευνητής στη μελέτη.
Υπήρξαν 7 σοβαρές παρενέργειες που προέκυψαν από τη θεραπεία στο πλαίσιο της μελέτης, 4 σοβαρά περιστατικά υπομαγνησιαιμίας και 3 σοβαρές περιπτώσεις υποκαλιαιμίας. Η υπομαγνησιαιμία είχε παρατηρηθεί σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές του SRP-5051 και καθ’ όλη τη διάρκεια της MOMENTUM Μέρος Β΄ χορηγήθηκε συμπλήρωμα μαγνησίου ως προφυλακτική αγωγή.