Η Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) επανεξέτασε την αρχική της τοποθέτηση για την ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας υπό όρους του Translarna (Ataluren) και επιβεβαίωσε την αρχική αρνητική της γνωμοδότηση.
Η γνωμοδότηση αυτή θα αποσταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή προς επικύρωση, μια διαδικασία που αναμένεται να ολοκληρωθεί εντός 67 ημερών.
Ο ΕΜΑ εξέδωσε τις εξής πληροφορίες προς τους ασθενείς και τους φροντιστές τους:
- Η αξιολόγηση όλων των διαθέσιμων δεδομένων αναφορικά με τα οφέλη και τους κινδύνους του Translarna οδήγησαν στο συμπέρασμα ότι η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου δεν έχει επιβεβαιωθεί στους ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne που προκαλείται από ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη.
- Στην αξιολόγηση λήφθηκαν υπόψιν αποτελέσματα μελετών, δεδομένα από Μητρώα ασθενών, τοποθετήσεις εμπειρογνωμόνων νευρολόγων και εκπροσώπων ασθενών καθώς και οι απόψεις των οικογενειών, μεμονωμένων ιατρών και ασθενών.
- Η αξιολόγηση συμπεριέλαβε τα δεδομένα που προέκυψαν από μια πρόσφατη μελέτη στην οποία έλαβαν μέρος ασθενείς με DMD με ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη, κατά την οποία έγινε σύγκριση του αποτελέσματος που είχε το Translarna με το αποτέλεσμα του εικονικού φαρμάκου έπειτα από 18 μήνες θεραπείας. Η μελέτη απέτυχε να αποδείξει ότι το Translarna είχε όφελος στους ασθενείς με προοδευτική επιδείνωση της ικανότητας βάδισης , αν και αυτή η ομάδα ασθενών αναμένονταν να έχει το μεγαλύτερο όφελος από την θεραπεία.
- Επιπρόσθετα, κανένα συμπέρασμα ως προς το όφελος του φαρμάκου δεν μπορούσε να εξαχθεί από μελέτη που βασίστηκε στα δεδομένα των Μητρώων των ασθενών, λόγω μεθοδολογικών θεμάτων και λόγω της αβεβαιότητας των δεδομένων.
- Κατά συνέπεια ο EMA κατέληξε στο ότι το όφελος του Translarna δεν επιβεβαιώνεται και συνέστησε την μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του. Με την επικύρωση αυτής της σύστασης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το φάρμακο θα πάψει να είναι εγκεκριμένο στην Ευρώπη.
Βρείτε το πλήρες Δελτίο Τύπου στον παρακάτω σύνδεσμο: