Σύμφωνα με σχετική ανακοίνωση, o FDA ενέκρινε το Vamorolone (πλέον Agamree) της εταιρείας Santhera Pharmaceuticals. Πρόκειται για ένα από του στόματος διάλυμα των 40 mg/mL ως αγωγή για ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) ηλικίας από 2 ετών και άνω.
Πρόκειται για ένα συνθετικό στεροειδές που συνδυάζει την αντιφλεγμονώδη χαρακτηριστική δράση των κορτικοστεροειδών με περιορισμό όμως στις επιβλαβείς ανεπιθύμητες ενέργειες που συνήθως συνοδεύουν αυτήν την κατηγορία φαρμάκων.
Η έγκριση που δόθηκε βασίστηκε στα δεδομένα που προήλθαν από την μελέτη VISION-DMD (NCT03439670) φάσης 2b, στο πλαίσιο της οποίας ο υπό αξιολόγηση παράγοντας πέτυχε το πρωταρχικό του καταληκτικό σημείο της αλλαγής στην ταχύτητα του TTSTAND (Time To Stand) σε σχέση με εικονικό φάρμακο.
Κατά τη διάρκεια της μελέτης αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και η φαρμακοκινητική του Vamorolone μετά από την χορήγηση από στόματος σε ημερήσιες δόσεις των 2.0 mg/kg/day και των 6.0 mg/kg/day έναντι πρεδνιζόνης 0,75 mg/kg/day και εικονικού φαρμάκου, για μια περίοδο αγωγής 24 εβδομάδων. Στην μελέτη έλαβαν μέρος περιπατητικά αγόρια ηλικίας 4-7 ετών με DMD σε 33 συνολικά κέντρα.
Στην αρχική ανάλυση που δημοσιεύθηκε τον Ιούνιο του 2021, τα γκρουπ και των δυο δόσεων έδειξαν ισχυρή αποτελεσματικότητα τόσο στα πρωτεύοντα όσο και στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης. Πιο συγκεκριμένα, οι ερευνητές παρατήρησαν βελτίωση από 6.0 σε 4.6 δευτερόλεπτα στην ομάδα ασθενών που λάμβανε την θεραπεία και κατ’ αντιστοιχία μια επιδείνωση στην ομάδα που λάμβανε το εικονικό φάρμακο από 5.4 σε 5.5 δευτερόλεπτα.
Δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία όπως το TTSTAND velocity (στην ομάδα που έλαβε την χαμηλή δόση), 6-minute walk (στην ομάδα που έλαβε την υψηλή δόση), time to run/walk 10m test (στην ομάδα που έλαβε την υψηλή δόση), επίσης επετεύχθησαν.
Δεν παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική διαφορά μεταξύ της ομάδας που λάμβανε την υψηλή δόση του vamorolone και της ομάδας που λάμβανε την πρεδνιζόνη σε ότι αφορά τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Αναφορικά με την ασφάλεια του φαρμάκου, το vamorolone επέδειξε ένα ευνοϊκό προφίλ τόσο ως προς την ασφάλεια όσο και ως προς την ανοχή σε σχέση με την πρεδνιζόνη.
Τον Ιούλιο του 2023 η Catalyst Pharmaceuticals απέκτησε την άδεια αποκλειστικής διάθεσης και κυκλοφορίας του φαρμάκου για την Βόρεια Αμερική από την εταιρεία Santhera.
Το φάρμακο αναμένεται να κυκλοφορήσει στην Αμερικανική αγορά μέσα στο πρώτο τρίμηνο του 2024.
Πηγή:https://www.neurologylive.com/view/fda-approves-vamorolone-agamree-duchenne-muscular-dystrophy