Η επιτροπή CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) γνωμοδότησε θετικά για την χρήση του Vamorolone σε παιδιά με DMD ηλικίας από 4 ετών και πάνω.
Απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής (EC) αναμένεται στο τέλος του 2023. Αν λάβει έγκριση, το Vamorolone θα αποτελέσει το πρώτο πλήρως εγκεκριμένο φάρμακο από τον EMA, για ασθενείς με DMD.
Για την γνωμοδότησή της η CHMP βασίστηκε στο θετικό πρόσημο της σύγκρισης οφέλους/ρίσκου που είχε το φάρμακο σε αυτήν την ομάδα ασθενών καθώς και σε οφέλη που σχετίζονταν με την ασφάλεια του φαρμάκου σε σύγκριση με τα κορτικοστεροειδή που αποτελούν το πρότυπο φροντίδας για την πάθηση. Με την προϋπόθεση της έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η εταιρεία προγραμματίζει την πρώτη εμπορική κυκλοφορία του φαρμάκου στην Γερμανία το πρώτο τρίμηνο του 2024.
Τα κλινικά δεδομένα για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Vamorolone εξήχθησαν από τη μελέτη VISION-DMD καθώς και από 3 μελέτες ανοικτής επισήμανσης (και τις μελέτες επέκτασής τους), στις οποίες το Vamorolone χορηγήθηκε σε δόσεις μεταξύ 2 και 6 mg/kg/ημέρα για διάστημα 30 μηνών.
Στην μελέτη VISION-DMD , τα αγόρια που έλαβαν Vamorolone διατήρησαν κατά μέσο όρο την ανάπτυξη συγκριτικά με τα αγόρια που έλαβαν το εικονικό φάρμακο, ενώ εκείνα που έλαβαν πρεδνιζόνη εμφάνισαν κατά μέσο όρο περιορισμό στην ανάπτυξη. Τα αγόρια που μετα από 24 εβδομάδες άλλαξαν αγωγή από πρεδνιζόνη σε vamorolone συνέχισαν να ψηλώνουν για το υπόλοιπο της μελέτης.
Σε αντίθεση με τα κορτικοστεροειδή, το vamorolone δεν είχε ως αποτέλεσμα την μείωση στον μεταβολισμό των οστών έτσι όπως αυτός μετρήθηκε μέσω των οστικών βιοδεικτών αλλά ούτε και ουσιαστική μείωση στην οστική πυκνότητα κατά μήκος της σπονδυλικής στήλης όπως μετρήθηκε μέσω της εξέτασης DXA μετά από 48 εβδομάδες στις κλινικές δοκιμές.
Η εταιρεία Santhera θα συνεχίσει την συλλογή δεδομένων για να χαρακτηρίσει την μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και την διαφοροποίηση του προφίλ ασφαλείας του vamorolone.
H έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται μέσα σε 2 μήνες από την γνωμοδότηση της CHMP. Στην περίπτωση έγκρισής του, το vamorolone θα είναι το πρώτο φάρμακο που θα έχει λάβει πλήρη έγκριση από τον EMA για την Μυϊκή Δυστροφία Duchenne και η έγκρισή του θα ισχύει και για τα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και την Νορβηγία.
Βρείτε το Δελτίο Τύπου από την εταιρεία στον παρακάτω σύνδεσμο: http://www.worldduchenne.org/wp-content/uploads/2023-10-13_chmp-opinion_e_final.pdf