Η εταιρεία βιοτεχνολογίας NMD Pharma ανακοίνωσε την χορήγηση του φαρμάκου NMD670 στον πρώτο ασθενή, σε κλινική δοκιμή φάσης ΙΙ του φαρμάκου (SYNAPSE-SMA).
Πρόκειται για μια μελέτη που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανοχή στο φάρμακο καθώς και την αποτελεσματικότητα σε περιπατητικούς ενήλικες ασθενείς που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου ΙΙΙ. Είναι μια πολυκεντρική, διπλά-τυφλή μελέτη που διεξάγεται σε κέντρα της Βορείου Αμερικής και της Ευρώπης.
Οι συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή θα λαμβάνουν από του στόματος δυο φορές ημερησίως NMD670.
Το πρωταρχικό στοιχείο που θα αξιολογηθεί είναι η μεταβολή στην απόσταση διάνυσης σε χρονικό διάστημα 6 λεπτών σε σχέση με την βάση αναφοράς.
Ο αναστολέας των διαύλων ιόντων χλωρίου (Chloride Ion Channel Inhibitor, CIC-1) είναι ένα μόριο το οποίο έχει αποδειχθεί να επιφέρει βελτίωση στην νευρομυϊκή μετάδοση και στην λειτουργία των σκελετικών μυών σε πειράματα που διεξήχθησαν σε μοντέλα ζώων που έφεραν νευρομυϊκές διαταραχές.
Το εν λόγω μόριο έχει ήδη αποδειχθεί ασφαλές και αποτελεσματικό στο πλαίσιο μελέτης απόδειξης του μηχανισμού δράσης του σε ασθενείς που πάσχουν από Myasthenia gravis.
Νωρίτερα μέσα στην χρονιά, η NMD Pharma ξεκίνησε στον Ηνωμένο Βασίλειο κλινική δοκιμή φάσης Ι σε υγιή άτομα προκειμένου να μελετήσει τον αναστολέα CIC-1 NMD1343, στην αντιμετώπιση των νευρομυϊκών παθήσεων. Στο πλαίσιο της μελέτης αξιολογήθηκε η ασφάλεια, η ανοχή στο φάρμακο και η φαρμακοκινητική σε άτομα που έλαβαν είτε μια δόση του φαρμάκου είτε το πλασματικό φάρμακο.
Πηγή:
https://www.nmdpharma.com/news/nmd-initiates-phase-2-trial-of-nmd670-in-sma