Η εταιρεία PTC Therapeutics ανακοίνωσε πριν από λίγες ημέρες την αρνητική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕMA) σχετικά με την μετάβαση της υπό όρους άδειας εμπορικής κυκλοφορίας του Translarna (ataluren) για την θεραπεία ατόμων με μυϊκή δυστροφία Duchenne με ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη (non-sense mutation) σε πλήρη άδεια κυκλοφορίας στην αγορά.
Η αρνητική γνωμοδότηση θα έχει εφαρμογή και στην ανανέωση της τρέχουσας υπό όρους αδειοδότησης. Η εταιρεία PTC σκοπεύει να υποβάλλει αίτημα επανεξέτασης, σύμφωνα με τις διαδικασίες του EMA. To Translarna θα παραμείνει στην αγορά και θα είναι διαθέσιμο για τους ασθενείς με nmDMD μέχρι να ολοκληρωθεί η διαδικασία της επανεξέτασης. Σύμφωνα με τις διαδικασίες της επιτροπής CHMP η γνωμοδότηση επί της επανεξέτασης αναμένεται τον Ιανουάριο του 2024.
Βρείτε εδώ την γνωμοδότηση του EMA καθώς και το Δελτίο Τύπου από την εταιρεία :