Το υπό δοκιμή φάρμακο COYA 302 της εταιρίας Coya Therapeutics για την ALS αναμένεται να υποβάλλει αίτημα προς τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) προκειμένου να λάβει έγκριση για τον σχεδιασμό κλινικής δοκιμής φάσης 2.
Σύμφωνα με την εταιρία, η αίτηση αναμένεται να εξεταστεί από τον αρμόδιο φορέα στις αρχές της νέας χρονιάς με πιθανή έναρξη της κλινικής δοκιμής λίγο αργότερα μέσα στην ίδια χρονιά.
Το COYA 302 είναι ένας συνδυασμός ιντερλευκίνης-2 (IL-2) και της πρωτεΐνης σύντηξης CTLA4-lg ή αβατασέπτη (abatacept) που χορηγείται υποδόρια.
Οι χαμηλές δόσεις IL-2 στον εν λόγω συνδυασμό έχει ως στόχο την μείωση της φλεγμονής αυξάνοντας την δραστηριότητα μιας κατηγορίας κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος που ονομάζονται ρυθμιστικά T-λεμφοκύτταρα (Tregs).
Αντίστοιχα, η πρωτεΐνη σύντηξης CTLA4-lg είναι σχεδιασμένη έτσι ώστε να μειώνει την δραστηριότητα κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος που προάγουν την φλεγμονή και την βλάβη στη νόσο ALS.
Το φάρμακο αρχικά μελετήθηκε σε δοκιμή μικρής κλίμακας απόδειξης ορθότητας της βασικής αρχής του φαρμάκου, σε 4 ασθενείς με ALS. Οι συμμετέχοντες στη μελέτη έλαβαν το φάρμακο για 48 εβδομάδες ενώ παρακολουθήθηκαν ιατρικά για ακόμα 8 εβδομάδες μετά την τερματισμό της αγωγής.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, το φάρμακο επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου. Συγκεκριμένα, πριν την λήψη της αγωγής, οι ασθενείς έχαναν κάθε μήνα κατά μέσο όρο 1.1 βαθμούς σύμφωνα με την κλίμακα αξιολόγησης ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale), μια κλίμακα που αξιολογεί την λειτουργική ικανότητα των ασθενών ενώ καθ’ όλη τη διάρκεια της δοκιμής έχασαν κατά μέσο όρο 1.5 βαθμούς.
Ωστόσο, μετά την ολοκλήρωση της αγωγής , οι δείκτες εξέλιξης της νόσου επέστρεψαν στα επίπεδα που βρίσκονταν πριν την έναρξη της θεραπείας..
Αναλύσεις σε κυτταρικό επίπεδο επιβεβαίωσαν αυτά τα δεδομένα, δείχνοντας πως τα επίπεδα των Treg κυττάρων αυξάνονταν κατά τη διάρκεια της αγωγής κατά το αναμενόμενο αλλά μειώνονταν ξανά μετά την ολοκλήρωση της αγωγής. Άλλοι δείκτες ενδεικτικοί φλεγμονής και οξειδωτικού στρες (μιας κυτταρικής διεργασίας που συνδέεται με την φλεγμονή) επίσης παρουσίασαν πτώση των επιπέδων τους κατά την διάρκεια λήψης του COYA302.
Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή από τους ασθενείς χωρίς σοβαρές παρενέργειες. Οι πιο συχνές παρενέργειες που αναφέρθηκαν σχετίζονταν με αντιδράσεις στο σημείο της χορήγησης του φάρμακο, οι οποίες ήταν ήπιες.
Αποτελέσματα από περαιτέρω ανάλυση βιοδεικτών αλλά και από το σύνολο των αποτελεσμάτων της δοκιμής αναμένεται να δημοσιευθούν από την εταιρία στο τέλος του χρόνου.