Η εταιρία Avidity ανακοίνωσε πως έλαβε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον χαρακτηρισμό του Ορφανού Φαρμάκου για την υπό δοκιμή θεραπεία της, AOC1044, που στοχεύει την Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) και ειδικότερα τους ασθενείς που φέρουν μεταλλάξεις που θα μπορούσαν να επιδιορθωθούν με την παράκαμψη του εξονίου 44 (DMD44). 

Ο χαρακτηρισμός του Ορφανού Φαρμάκου παρέχει στις φαρμακευτικές εταιρίες κίνητρα για την έρευνα, ανάπτυξη και την εμπορία των εν λόγω φαρμάκων τους.

Το AOC1044 συνδυάζει την εξειδίκευση που χαρακτηρίζει τα μονοκλωνικά αντισώματα και την ακρίβεια και την δραστικότητα των ολιγομερών. Στόχοι του είναι οι σκελετικοί μυς καθώς και ο καρδιακός ιστός.

Σκοπός του είναι ο επιλεκτικός αποκλεισμός του εξονίου 44 του γονιδίου της δυστροφίνης , ο οποίος θα διευκολύνει την παραγωγή της πρωτεΐνης.

Η εταιρία Avidity σκοπεύει να ανακοινώσει τα αποτελέσματα που αφορούν τα υγιή άτομα της κλινικής δοκιμή φάσης 1/2 EXPLORE, στο τέλος του 2023. Επί του παρόντος εγγράφονται στη μελέτη ασθενείς με DMD44.

Comments are closed.