Η εταιρεία biohaven ανακοίνωσε ότι ο FDA έδωσε προτεραιότητα στην αξιολόγηση (Fast Track Designation) του taldefgrobep alfa γνωστό και ως BHV2000. Πρόκειται για μια ανασυνδυασμένη ανθρώπινη πρωτεΐνη κατά της μυοστατίνης που μειώνει την μυοστατίνη και λειτουργεί ταυτόχρονα ως ανταγωνιστής του υποδοχέα ακτιβίνης ΙΙΒ μέσω του συμπλόκου που σχηματίζει με την μυοστατίνη.
Το Taldefgrobep το οποίο δοκιμάζεται σε μελέτες Φάσης 3, έχει την δυναμική να αποτελέσει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση η οποία παρεμποδίζοντας την δραστηριότητα της μυοστατίνης θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με άλλες τροποποιητικές της νόσου θεραπείες προκειμένου να ενισχύσουν την μυϊκή λειτουργία. Η ιδιαιτερότητα του Taldefgrobep έγκειται στον μηχανισμό δράσης του ο οποίος είναι διττός : Δεσμεύει την μυοστατίνη μειώνοντας τα επίπεδά της και λειτουργεί και ως ανταγωνιστής του υποδοχέα, παρεμποδίζοντας με αυτό το τρόπο τα σηματοδοτικά μονοπάτια που πυροδοτεί η μυοστατίνη στους σκελετικούς μύες.
Η κατά προτεραιότητα αξιολόγηση (Fast Track designation) που δόθηκε στο Taldefgrobep Alfa για την αντιμετώπιση της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA) από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) είναι μια διαδικασία που επιτρέπει σε φάρμακα για σοβαρές παθήσεις και που απευθύνονται σε ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες να φτάσουν γρηγορότερα στους ασθενείς μέσω συχνότερων επικοινωνιών με τον FDA και μέσω της ταχύτερης αξιολόγησής τους.