H Reata Pharmaceuticals ανακοίνωσε την έγκριση του Omaveloxolone από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Το Omaveloxolone είναι το πρώτο φάρμακο για την αταξία Freidreich για άτομα από 16 χρονών και άνω.
Η αταξία Freidreich είναι μια ιδιαίτερα σπάνια κληρονομούμενη νευροεκφυλιστική πάθηση που διαγιγνώσκεται συνήθως στην εφηβεία. Οι ασθενείς με αταξία Freidreich βιώνουν απώλεια του συντονισμού των κινήσεων, μυϊκή αδυναμία και κόπωση η οποία οδηγεί στην κινητική αποδυνάμωση και στην χρήση αναπηρικού αμαξιδίου η οποία καθίσταται αναγκαία κατά τη διάρκεια της εφηβείας ή μέχρι την ηλικία των 20 ετών. Η αταξία του Freidreich υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 5000 άτομα στις ΗΠΑ.
Η έγκριση του φαρμάκου υποστηρίζεται από δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που προήλθαν από το δεύτερο μέρος της μελέτης MOXIe καθώς και από την ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασής της.
Η μελέτη MOXIe (μέρος β’) είναι μια τυχαιοποιημένη διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη στην οποία έλαβαν μέρος ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση αταξίας Freidreich και με σκορ μεταξύ 20 και 80 σύμφωνα με την τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης για την αταξία Freidreich (mFARS). Οι ασθενείς κατανεμήθηκαν κατά τυχαιοποιημένο τρόπο και με αναλογία 1:1 ώστε είτε να λάβουν το εικονικό φάρμακο είτε να λάβουν 150mg Omaveloxolone. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν πως οι ασθενείς που έλαβαν Omaveloxolone εμφάνισαν σημαντικά χαμηλότερο mFARS σκορ, με στατιστική σημασία, σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο, στην 48η εβδομάδα.
Οι πιο κοινές παρενέργειες ήταν αύξηση στις τιμές των ηπατικών ενζύμων (AST/ALT), πονοκέφαλος, ναυτία, κοιλιακό άλγος, κόπωση, διάρροια και μυοσκελετικός πόνος.
Το φάρμακο αναμένεται να γίνει εμπορικά διαθέσιμο το δεύτερο τρίμηνο του 2023.
Η εταιρεία έχει υποβάλλει αίτηση στον ΕΜΑ για να λάβει άδεια κυκλοφορίας και στην Ευρώπη και το αίτημα βρίσκεται υπό εξέταση.