| Ανακοινώσεις

Η εταιρία βιοτεχνολογίας Eikonoklastes Therapeutics ανακοίνωσε την συνεργασία της με την Forge Biologics προκειμένου να προωθήσουν την ανάπτυξη της πειραματικής γονιδιακής θεραπείας ET-101(SynCav1) για το ALS από το προ-κλινικό στάδιο σε επίπεδο κλινικής δοκιμής.

Το ΕΤ-101 (SynCav1) είναι μια γονιδιακή θεραπεία η οποία μπορεί εν δυνάμει να εφαρμοστεί σε ένα μεγάλο εύρος νευροεκφυλιστικών παθήσεων και βασίζεται στη υπερέκφραση της πρωτεΐνης καβεολίνης-1 (Cav-1) η οποία οργανώνει και ρυθμίζει τους συναπτικούς υποδοχείς που εμπλέκονται στην μεταγωγή του σήματος. Έχει αποδειχθεί ότι η αύξηση των επιπέδων της καβεολίνης-1 λειτουργεί νευροπροστατευτικά έτσι ώστε τα νευρικά κύτταρα να αντιρροπίσουν  τις νευροεκφυλιστικές διαδικασίες τις οποίες έχουν υποστεί ως συνέπεια της νόσου. Με τον τρόπο αυτό τα νευρικά κύτταρα παραμένουν υγιή και βελτιώνεται η λειτουργία τους.

Σε μοντέλα ποντικιών με ALS που οφείλεται στην μετάλλαξη SOD1, και που η πειραματική γονιδιακή θεραπεία δόθηκε πριν την εκδήλωση της νόσου, η αγωγή φέρεται να καθυστέρησε την εκδήλωση των πρώτων συμπτωμάτων της νόσου κατά 15% και να επιμηκύνει το προσδόκιμο επιβίωσης κατά 10% ενώ φάνηκε να βελτιώνεται η επίδοση των ποντικιών σε δοκιμασίες κινητικής ικανότητας. Αξίζει ωστόσο να σημειωθεί ότι από το συνολικό ποσοστό της κληρονομικής μορφής του ALS, το 12-20% οφείλεται σε   μεταλλάξεις στο συγκεκριμένο γονίδιο και από το συνολικό ποσοστό της σποραδικής του μορφής, το 1-2%,αντίστοιχα. Βασιζόμενο σε αυτά τα ενθαρρυντικά στοιχεία ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χαρακτήρισε το ET-101 ως  ορφανό φάρμακο (orphan drug). Ο χαρακτηρισμός του ορφανού φαρμάκου δίνεται σε πειραματικές αγωγές που έχουν την δυναμική να ωφελήσουν ανθρώπους που πάσχουν από ασθένειες που απειλούν την ζωή τους ή επιφέρουν χρόνια αναπηρία και που προσβάλλουν λιγότερο από 200.000 άτομα στις ΗΠΑ.

Στόχος του χαρακτηρισμού αυτού είναι να βοηθήσει στο να επισπευσθούν οι διαδικασίες της κλινικής ανάπτυξης και αξιολόγησης του μέσω οικονομικών προνομίων, υποστήριξης σε επίπεδο ρυθμιστικών αρχών καθώς και επτά χρόνων εμπορικής αποκλειστικότητας στην περίπτωση που η αγωγή πάρει έγκριση από τον FDA.

Ο χαρακτηρισμός “ορφανό φάρμακο” είναι κρίσιμος για την κινητροδότηση της ανάπτυξης νέων αγωγών για τις σπάνιες παθήσεις.

Κι ενώ η εταιρία έχει ως πρωταρχικό στόχο του ΕΤ-101 το ALS, εν τούτοις πιστεύουν πως μπορεί να αποτελέσει μια θεραπευτική προσέγγιση και για άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις όπως για την νόσο του Alzheimer, Parkinson, Huntington και για την πολλαπλή σκλήρυνση. Μέχρι στιγμής, η γονιδιακή θεραπεία έχει δείξει ενθαρρυντικά αποτελέσματα σε προ-κλινικό επίπεδο στη νόσο του Alzheimer, όπου φαίνεται να καθυστερεί τον νευροεκφυλισμό και να βελτιώνει την μνήμη, σε μοντέλα ποντικιών.

Comments are closed.