Η Amylyx Pharmaceuticals ανακοίνωσε την έγκριση του RELYVRIO (AMX0035) από τον FDA, ως φαρμακευτική αγωγή ενηλίκων με ALS. H έγκριση του RELYVRIO βασίστηκε στα δεδομένα που προέκυψαν από την μελέτη CENTAUR, μια πολυκεντρική μελέτη Φάσης 2 στην οποία συμμετείχαν 137 άτομα με ALS και η οποία περιλάμβανε μια φάση έξι μηνών τυχαιοποιημένη και ελεγχόμενη ως προς εικονικό φάρμακο και μια ανοικτής επισήμανσης μακροπρόθεσμη συμπληρωματική φάση (OLE). Λεπτομερή στοιχεία που προέκυψαν από την μελέτη αυτή δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine, Muscle & nerve, and the Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
Στο πλαίσιο αυτής της μελέτης, το RELYVRIO φάνηκε να επιβραδύνει σημαντικά την απώλεια της φυσικής λειτουργίας στα άτομα με ALS συγκριτικά με εικονικό φάρμακο.
Οι πιο κοινές παρενέργειες του RELYVRIO είναι: διάρροια, κοιλιακός πόνος, ναυτία, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αφορούν το γαστρεντερικό σύστημα παρουσιάστηκαν καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης αλλά ήταν περισσότερο συχνές κατά τη διάρκεια των τριών πρώτων εβδομάδων της αγωγής.
Το RELYVRIO μπορεί να χρησιμοποιηθεί είτε ως μόνο φάρμακο είτε μαζί και με άλλες εγκεκριμένες αγωγές.
Η έγκριση από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χαιρετίζεται από πολλά σημαντικά Σωματεία Ασθενών με ALS (The ALS Association, Answer ALS Foundation, I AM ALS, Les Turner ALS Foundation κ.α.) τονίζοντας πως «Η έγκριση αυτή μας δίνει την ελπίδα ότι το RELYVRIO θα μπορεί να προσφέρει στα άτομα που ζουν με ALS καθώς και στις οικογένειές τους περισσότερο χρόνο λειτουργικής ανεξαρτησίας. Το γεγονός αυτό είναι πολύ σημαντικό καθώς μας δίνεται πλέον μια νέα θεραπευτική επιλογή η οποία μπορεί να αποτελέσει ένα μεγάλο βήμα προς την μελλοντική φροντίδα του ALS.
Επί του παρόντος είναι ενεργή η κλινική δοκιμή PHOENIX, μια μελέτη μεγαλύτερης διάρκειας και με περισσότερους συμμετέχοντες η οποία αναμένεται να ολοκληρωθεί το 2024.
Η Amylyx έχει δεσμευτεί να αποσύρει το RELYVRIO από την Αμερικανική αγορά στην περίπτωση που η μελέτη PHOENIX δεν έχει τα αναμενόμενα αποτελέσματα.